Stati Uniti: approvata la prima terapia genica contro la leucemia

Ricerca, medicina 2' di lettura 31/08/2017 - La Food and Drug Administration, l'agenzia governativa statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti, ha approvato per la prima volta nella storia un trattamento per la cura dei tumori basato sulla terapia genica.

Il trattamento si chiama Kymriah ed è stato sviluppato dall’azienda farmaceutica Novartis insieme all’università della Pennsylvania per combattere un tipo di leucemia molto aggressivo, la leucemia linfoblastica acuta (LLA).

La terapia va a modificare geneticamente le cellule dei pazienti (in questo caso i linfociti T), insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali, ad attaccarle e a distruggerle.La terapia è stata approvata dalla FDA per i bambini e i giovani adulti (sotto i 25 anni) che non reagiscono alle terapie tradizionali. La sperimentazione della terapia, effettuata su 63 giovani pazienti, ha dimostrato un tasso di efficacia dopo tre mesi pari all'83%.

Il nuovo trattamento può avere effetti collaterali molto gravi, come cali improvvisi della pressione sanguigna. Per questo la FDA ha imposto regole molto rigide per il suo utilizzo, limitandolo a poche strutture ospedaliere attrezzate e ai medici formati ad hoc. La terapia ha al momento un costo molto elevato, circa 475mila dollari, perché ogni trattamento deve essere sviluppato su misura per ciascun paziente.

L'approvazione della prima terapia genica rappresenta una svolta storica nel mondo della medicina e della lotta al cancro. Le terapie geniche si basano su un approccio profondamente diverso da quello seguito dai trattamenti standard (chirurgia, chemio), che aggrediscono i tumori dall'esterno: agiscono invece dall'interno, andando a modificare in parte il sistema immunitario del paziente per renderlo in grado di attaccare da solo le cellule tumorali.

Le principali case farmaceutiche hanno investito molto negli ultimi anni per sviluppare questo tipo di terapie, i cui primi risultati sperimentali hanno mostrato ottimi risultati nel trattamento dei tumori e delle malattie degenerative.






Questo è un articolo pubblicato il 31-08-2017 alle 17:32 sul giornale del 01 settembre 2017 - 1411 letture

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